Deputados do CDS-PP questionam Ministério da Saúdesobre introdução no mercado do Tafamidis

A polineuropatia amiloidótica familiar, vulgo paramiloidose, ou doença dos pezinhos, está associada à deposição nos tecidos – em particular nos nervos – de uma substância fribilar altamente insolúvel designada por amilóide. As fibras de amilóide são constituídas por subunidades de uma proteína do sangue que transporta hormonas da tiróide e vitamina A. Tipicamente, a doença tem idade de início entre os 25 e 35 anos (podendo ocorrer depois dos 50 anos), iniciando-se nos membros inferiores; afecta a sensibilidade aos estímulos (por exemplo, térmicos) e a capacidade motora e é fatal, com evolução, em média, em 10 anos. Rápida e progressivamente, os portadores da doença vão ficando totalmente dependentes de terceiros.

As medidas terapêuticas que tendem a retardar os efeitos nefastos da doença e, eventualmente a prolongar o tempo de vida dos doentes, não visando a cura, pretendem proporcionar ao doente mais anos de vida com qualidade e minimizar o seu sofrimento.

O transplante hepático, enquanto medida terapêutica mais radical para estas pessoas doentes, é uma medida para anular a progressão da doença. No entanto, não só provoca a dependência total de medicação que permita a não rejeição do órgão transplantado, como implica, obrigatoriamente, consequências mais complexas como a imunossupressão. Além de acarretar, sempre, um risco elevado de vida, o transplante hepático também provoca efeitos secundários graves e corresponde a uma intervenção muito onerosa.

Recentemente, apareceu no mercado um novo fármaco – tafamidis – considerado eficaz na evolução da doença em 60% dos casos e, consequentemente, evitando o suprareferido transplante. No entanto, este novo fármaco ainda não se encontra certificado no nosso país, apesar de ser da máxima importância no combate à evolução da doença. A sua introdução corresponderá a uma medida que introduzirá mais eficiência e humanização no sistema, reduzindo sofrimento humano e custos elevados, públicos e privados.

Aquando da última pergunta feita pelos deputados centristas, em Janeiro deste ano, o Ministério da Saúde respondeu, dizendo que “o pedido da AIM (Autorização de Introdução no Mercado) para o medicamento Tafamidis encontra-se actualmente em avaliação pelos peritos do CHMP (Comité dos Medicamentos de Uso Humano) de modo a ser considerada a sua qualidade, segurança e eficácia”. Mais acrescentava que “este pedido, submetido em Setembro de 2010, encontra-se a decorrer de acordo com o calendário legalmente estipulado, não se verificando qualquer atraso no licenciamento deste medicamento”. E concluía: “O único tratamento actualmente autorizado